アムヴトラによる治療
トランスサイレチン型アミロイドーシスの原因
症状を引き起こす原因は、トランスサイレチン（TTR）です。
トランスサイレチンという主に肝臓で作られるタンパク質が、遺伝子の変異（変化）や加齢によって異常な形（アミロイド）になり、さまざまな臓器にたまってしまうことで発症します。
アムヴトラの効果
アムヴトラは疾患の根本的な原因であるトランスサイレチンが作られないようにする薬です。
トランスサイレチンが作られる肝臓に作用することで、トランスサイレチンが作られるのを抑え、その量を減らします。
アムヴトラのはたらき
肝臓で作られるトランスサイレチンを水道から出る水に例えると、アムヴトラは蛇口を閉めるようにはたらきます。
病気のもとを断つことで、症状の悪化を防ぐことが期待されます。
アムヴトラは、3ヵ月に1回投与する皮下注射製剤であり、トランスサイレチンの量を減らします。
もっと知りたい
アムヴトラのこと
- アムヴトラは2022年の11月からトランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーの患者さんに使用されている薬で、2025年6月からはトランスサイレチン型心アミロイドーシス（野生型及び変異型）にも使用できるようになりました。
- トランスサイレチンが作られるのを抑える薬としては第2世代の薬です。第1世代の薬は3週間に1回、静脈に点滴投与するのに対し、アムヴトラは3ヵ月に1回、皮下投与します。そのため、受診頻度によっては、治療にかかる時間などの面から患者さんの負担の軽減が期待できます。
アムヴトラの投与方法
アムヴトラは3ヵ月に1回、病院で皮下注射を行う薬です。飲み忘れの心配がなく、通院の負担も少なくて済みます。
投与方法
3ヵ月に1回、
病院で皮下注射※します。
注射の場所は腹部、大腿部（太もも）または上腕部のいずれかです。
皮膚と筋肉の間にある皮下組織というところに注射します。
アムヴトラは非常に細い針（29G）を採用しており、一般的な採血で使われる針（21G～24G）よりも細く、痛みを感じにくいとされています。
アムヴトラは3ヵ月に1回、病院で皮下注射を行う薬剤です。
忘れずに受診するようにしましょう。
受診できなくなった場合は、すぐに病院に連絡してください。アムヴトラの注射が予定より遅れてしまった場合は、できる限り早く病院を受診してください。
以降の注射は、注射を受けた日を起点にして3ヵ月間隔で行います。
アムヴトラ投与中の副作用
起こりうる副作用
アムヴトラの投与を受けた患者さんにおいて、注射部位反応（かゆみなど）がみられたり、ビタミンAが減少したりすることがあります。アムヴトラの効果や安全性を調べた臨床試験における副作用の発現頻度は、注射部位反応が2.1％、ビタミンA減少が1.6%であったと報告されています。
なお、臨床試験では副作用を理由に治療を中止した患者さんはいませんでした。
ビタミンAの補給について
トランスサイレチンにはビタミンAを運ぶ役割があります。アムヴトラの投与によりトランスサイレチンの量が減ることで、血液中のビタミンAの減少を招くことが考えられます。
1日の推奨用量である1日あたり約2,500IUのビタミンAの補給をするようにしましょう。
また、ビタミンA 欠乏症の可能性がある症状（例：夜間の視力障害、ドライアイ、視力の低下、目のかすみ）があらわれた場合は、医師や看護師などの医療関係者に相談しましょう。
ビタミンAは、鶏や豚のレバー、ほうれん草やにんじんなどの緑黄色野菜に多く含まれています。
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